从1994年 FGFR3靶点被证实与ACH相关，到2021年Vosoritide获批上市，ACH患者等待了近30年，才迎来首款针对性治疗药物。而随着Infigratinib叩响上市的大门，以及身后一众迭代疗法的逼近，ACH精准治疗的新大门正加速开启。这也是罕见病从被行业忽略到逐渐被重视的真实缩影。
据美国消费者新闻与商业频道(CNBC)报道，OpenAI周五宣布了一轮1100亿美元的融资，这一融资规模是其一年前上一轮融资的两倍多，创下私营科技公司的纪录。
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尽管目前全球仅有5000名婴幼儿使用该药，但罕见病药物的高定价模式，叠加长期持续给药的治疗需求，让Vosoritide的商业表现持续走高。2025年，该药销售额达9.27亿美元，同比增长26%，是BioMarin的核心商业化增长引擎。